Vài ngày nay hàng loạt các báo và cộng đồng mạng chia sẻ thông tin do Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York (Mỹ) đã thử nghiệm thành công của điều trị miễn dịch mới mang tên Dostarlimab có thể chữa khỏi 100% ca bệnh ung thư trực tràng. Vậy thực hư chuyện này có đúng như vậy hay không?

Các nhà khoa học Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering ở New York (Mỹ) gây bất ngờ lớn

Các bác sĩ Mỹ công bố lần đầu tiên trong lịch sử thuốc thử nghiệm chữa khỏi 100% bệnh nhân ung thư đại trực tràng

Kết quả được các nhà nghiên cứu công bố trên Tạp chí Y học New England vào ngày 5.6, tất cả 12 bệnh nhân ung thư trực tràng trong cuộc thử nghiệm do Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering thực hiện đã thấy bệnh ung thư của họ thuyên giảm hoặc biến mất hẳn sau khi được điều trị bằng liệu pháp miễn dịch thử nghiệm lần này.

Tất cả các bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều bị ung thư trực tràng tiến triển cục bộ - có nghĩa là các khối u đã di căn trong trực tràng và đôi khi đến các hạch bạch huyết nhưng không đến các cơ quan khác - cũng như khối u có đột biến gene hiếm gặp được gọi là thiếu hụt sửa chữa không phù hợp (MMRd).

Họ đã được điều trị với một loại thuốc trị liệu miễn dịch có tên là Dostarlimab (tên thương mại là Jemperli). Liệu pháp miễn dịch này được dùng cho mỗi bệnh nhân ba tuần một lần liên tục trong sáu tháng.

Ngôi sao của thử nghiệm lần này Dostarlimab hay còn gọi là Jemperli

Nguồn gốc của liệu pháp miễn dịch mang tên Dostarlimab

Dostarlimab ban đầu được sản xuất bởi hãng dược phẩm Tesaro (sau đó được hãng dược phẩm GlaxoSmithKline mua lại) là một trong số những loại thuốc ức chế yếu tố kiểm soát PD-1 mới nhất vừa được cấp phép tại Mỹ và Châu Âu vào tháng 4 năm ngoái để điều trị cho các bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung.

thuoc-mien-dich-trong-chua-khoi-benh-ung-thu-truc-trang

Thuốc miễn dịch trong việc chữa khỏi bệnh ung thư trực tràng

Bản chất thì đây là một kháng thể đơn dòng có khả năng ức chế yếu tố kiểm soát - Kháng thể đơn dòng là các protein nhân tạo, có khả năng copy hoặc hỗ trợ cho hệ thống miễn dịch chống lại mầm bệnh. Còn yếu tố kiểm soát (Checkpoints Inhibitors) là những protein được tế bào miễn dịch của cơ thể tạo ra để kiềm chế hoạt động của chính nó.

Bài viết không muốn đi quá sâu vấn đề chuyên môn nên mọi người hiểu nôm na rằng việc kiềm chế hoạt động này giúp ích trong việc khi tế bào miễn dịch rối loạn, thay vì tiêu diệt các mầm bệnh bên ngoài chúng lại tấn công cả các tế bào khỏe mạnh của cơ thể. Đây chính là nguồn gốc gây ra các căn bệnh được gọi là bệnh tự miễn - đã được nhắc đến trong bài viết Hệ miễn dịch là gì?

Lúc này các protein sẽ mọc ra trên bề mặt tế bào miễn dịch và kiềm chế sức mạnh của tế bào miễn dịch. Chưa kể, một số tế bào ung thư cũng rất ma mãnh, chúng tự mọc ra những protein xung quanh mình để hệ thống miễn dịch hiểu nhầm sẽ bỏ qua không tiêu diệt chúng. Các loại thuốc như dostarlimab nhắm đến việc ức chế các protein kiểm soát này. Từ đó mở khóa sức mạnh cho các tế bào miễn dịch, giúp chúng tiêu diệt được tế bào ung thư mà trước đó đã bỏ qua.

Trong một vài năm trở lại đây, đã có nhiều loại thuốc miễn dịch được sử dụng theo cơ chế này, nhắm đến việc ức chế một yếu tố kiểm soát ký hiệu là PD-1 trên màng tế bào T.

Nghiên cứu lần này cũng do chính GlaxoSmithKline tài trợ có giá khoảng 11.000 USD một liều. Một liệu trình đầy đủ gồm 9 liều như trong thử nghiệm của nó sẽ có giá gần 100.000 USD, tương đương hơn 2,3 tỷ VNĐ.

Tại sao lại sử dụng dostarlimab trong điều trị cho các bệnh nhân ung thư trực tràng

Vì kết quả điều trị của dostarlimab ức chế một yếu tố kiểm soát rất khả quan, các nhà khoa học tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering đã quyết định thử nghiệm loại thuốc này trên bệnh nhân mắc ung thư đại trực tràng.

Các bệnh nhân được tiêm chậm 9 liều thuốc dostarlimab vào tĩnh mạch, mỗi liều trong 30 phút và cách nhau 3 tuần. Tổng cộng, đợt điều trị kéo dài 6 tháng và sau đó tất cả các bệnh nhân sẽ được theo dõi và tái khám thường xuyên.

Trong trường hợp thuốc dostarlimab không có tác dụng hoặc có tác dụng yếu, bệnh nhân sẽ được quay trở lại phác đồ tiêu chuẩn dành cho ung thư trực tràng tiến triển tại chỗ. Đó là một đợt hóa xạ trị để làm thu nhỏ khối u và sau đó là phẫu thuật cắt bỏ.

Sascha Roth một trong 12 người của chương trình thử nghiệm thuốc chữa ung thư trực tràng

Phân tích của chuyên gia để tránh hiểu lầm

Trên thực tế, cách đưa tin về nghiên cứu mới của Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering này rất dễ gây hiểu nhầm. Để hiểu đúng thì chúng ta phải lưu ý một số điểm như sau tránh trường hợp bệnh nhân đang mắc ung thư đại trực tràng chần chừ trong hóa xạ trị và phẫu thuật theo phác đồ.

- Nghiên cứu này là Pha 2 (thử nghiệm trên nhóm nhỏ) gồm 12 bệnh nhân mắc ung thư đại trực tràng giai đoạn II (khối u phát triển ăn vào thành đại tràng hoặc trực tràng) hoặc giai đoạn III (khối u đã xuyên qua thành để xâm lấn các mô hoặc hạch bạch huyết lân cận), chúng ta không thể khẳng định việc 12 người này đều đáp ứng tốt với thuốc điều trị

- Thêm nữa những bệnh nhân này có đặc điểm chung đặc biệt là suy giảm khả năng sửa chữa DNA (Mismatch Repair – Deficient, MMR-D), liên quan tới Hội chứng Lynch. Đây là nhóm được biết từ trước là RẤT NHẠY với thuốc ức chế yếu tố kiểm soát như dostarlimab nhưng chỉ chiếm 5-10% tổng số ca bệnh ung thư đại trực tràng.

- Đối với 90-95% bệnh nhân ung thư đại trực tràng không có đột biến này, chúng ta hiện không thể đánh giá được tác dụng của thuốc dostarlimab.

Theo nhận xét của Bác sĩ Pham Nguyen Quy - chuyên khoa ung thư tại Bệnh viện Trung ương Kyoto Miniren đưa ra: ''Nghiên cứu mới này thực sự ấn tượng vì Dostarlimab đã làm khối u biến mất hoàn toàn ở 100% người tham gia và bệnh nhân không phải phẫu thuật nữa! Tại thời điểm báo cáo tháng 5 rồi, không có ai bị tái phát sau 6-25 tháng theo dõi. Ngoài ra, không có tác dụng phụ nghiêm trọng (hơn cấp độ 3) nào được ghi nhận''

Tuy nhiên, cũng cần lưu ý rằng CHỈ MỘT NHÓM bệnh nhân ung thư trực tràng đặc thù (cụ thể là MMR-D, thường được đánh giá chẩn đoán qua hóa mô miễn dịch khối u) mới có thể kỳ vọng vào hiệu quả cao này. Ngoài ra, thuốc cũng còn rất mắc nên không biết khi nào người Việt Nam chúng ta mới được tiếp cận?

Một tia hi vọng mới mang tính chất lịch sử trong lĩnh vực điều trị ung thư

Cũng theo lời bác sĩ Luis A. Diaz Jr. của trung tâm này chia sẻ đây là khoảnh khắc lịch sử nghiên cứu và chữa trị ung thư trực tràng.

Bác sĩ Luis A. Diaz Jr (thứ hai từ trái sang), Tiến sĩ Andrea Cercek (thứ 4 từ trái sang) chụp ảnh cùng bệnh nhân của chương trình thử nghiệm

Sắp tới thử nghiệm sẽ được mở rộng hơn về quy mô trong pha 3. Tuy rằng nghiên cứu vừa qua chỉ tập trung vào những bệnh nhân có dấu hiệu di truyền hiếm gặp dẫu vậy khả năng điều trị thành công 100% ở các bệnh nhân trong thử nghiệm là một dấu hiệu cực kì rất hứa hẹn.